BARREIRAS DE ACESSO AOS TRATAMENTOS E À CURA DA ANEMIA FALCIFORME EM ADULTOS E CRIANÇAS
Introdução: A anemia falciforme é uma doença hereditária que altera o formato das hemácias. Em geral, os indivíduos afetados podem apresentar sintomas que variam de leves a graves. Embora não existam medicamentos que curem a condição, alguns tratamentos podem levar à cura em certos casos. No entanto...
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| Main Authors: | , , , , , , , , |
|---|---|
| Format: | Article |
| Language: | English |
| Published: |
Elsevier
2024-10-01
|
| Series: | Hematology, Transfusion and Cell Therapy |
| Online Access: | http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2531137924004188 |
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|---|---|
| author | JF Salvoni SZ Jorge RC Almeida LO Espinosa GDL Betez LM Christo BA Lourenço M Felix EEC Arruda |
| author_facet | JF Salvoni SZ Jorge RC Almeida LO Espinosa GDL Betez LM Christo BA Lourenço M Felix EEC Arruda |
| author_sort | JF Salvoni |
| collection | DOAJ |
| description | Introdução: A anemia falciforme é uma doença hereditária que altera o formato das hemácias. Em geral, os indivíduos afetados podem apresentar sintomas que variam de leves a graves. Embora não existam medicamentos que curem a condição, alguns tratamentos podem levar à cura em certos casos. No entanto, estes tratamentos apresentam riscos e não são adequados para todos os pacientes. Objetivos: Analisar e entender a dificuldade da universalidade do acesso à saúde para o tratamento e cura de adultos e crianças portadoras de anemia falciforme, por meio de uma revisão bibliográfica. Materiais e métodos: Foi proposta uma revisão qualitativa da literatura. Utilizou-se como base de dados pesquisas no BVSALUD e PUBMED. Como palavras-chave para a pesquisa, foram usados os seguintes termos: anemia; sickle cell; therapeutics; genetic therapy; barrier to access of health services; hematology; cell and tissue-based therapy. A seleção dos artigos foi realizada pelos integrantes em julho de 2024, os artigos selecionados foram publicados entre 2019 e 2024. Os idiomas dos artigos apurados são inglês e português, sendo todos analisados pelos membros da pesquisa. Não foi declarado nenhum conflito de interesse entre os integrantes. Resultados: Estudos investigam a terapia gênica, com RNA, e transplante de medula óssea (TMO) haploidêntico para tratar a doença falciforme. O TMO não mieloablativo com ciclofosfamida pós-transplante mostra-se promissor, curando até 95% das crianças e 90% dos adultos. No entanto, complicações relacionadas ao transplante ocorrem em mais de 50% dos pacientes e, além disso, apenas 10%-15% encontram um doador adequado. Em 2012, a taxa de falha do enxerto era de 40%, mas a adição de tiotepa ou o aumento da dose de irradiação para 400cGy elevou o enxerto para 90% sem aumentar a toxicidade, entretanto, 8% desenvolveram doença do enxerto contra hospedeiro. Ademais, terapias com RNA também apresentaram eficácia limitada e toxicidade, prejudicando a hematopoiese geral. Discussão: A anemia falciforme possui maior morbidade, e, com isso, a excelência de resultados é identificada, em sua maioria, em grupos de crianças e jovens adultos. Mathews et al. confirmam que pacientes nessa faixa etária, transplantados após o ano 2000 e com um doador compatível, têm pelo menos 95% de chance de cura. Apesar das terapias genéticas permanecerem vitais para a cura da anemia falciforme, dado as limitações das abordagens terapêuticas atuais, Brodsky e DeBaun (2019)1 destacam a necessidade de novas estratégias terapêuticas devido às arduidades em encontrar doadores compatíveis para transplante de medula óssea. Conclusão: A anemia falciforme apresenta desafios complexos no acesso a tratamentos eficazes, como o transplante de medula óssea haploidêntico e terapias genéticas. Embora promissores, esses tratamentos enfrentam desafios significativos, como a dificuldade em encontrar doadores compatíveis, complicações pós-transplantes e a toxicidade associada. É importante desenvolver novas estratégias terapêuticas acessíveis e eficazes para garantir que todos os pacientes possam receber tratamento adequado, visando melhorar a qualidade de vida dos respectivos pacientes. |
| format | Article |
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| institution | OA Journals |
| issn | 2531-1379 |
| language | English |
| publishDate | 2024-10-01 |
| publisher | Elsevier |
| record_format | Article |
| series | Hematology, Transfusion and Cell Therapy |
| spelling | doaj-art-e7f33e585d8d4e36b48468b0b8fd7b002025-08-20T02:17:37ZengElsevierHematology, Transfusion and Cell Therapy2531-13792024-10-0146S5110.1016/j.htct.2024.09.085BARREIRAS DE ACESSO AOS TRATAMENTOS E À CURA DA ANEMIA FALCIFORME EM ADULTOS E CRIANÇASJF Salvoni0SZ Jorge1RC Almeida2LO Espinosa3GDL Betez4LM Christo5BA Lourenço6M Felix7EEC Arruda8Universidade Santo Amaro (UNISA), São Paulo, SP, BrasilUniversidade Nove de Julho (UNINOVE), São Paulo, SP, BrasilUniversidade Nove de Julho (UNINOVE), São Paulo, SP, BrasilUniversidade Municipal de São Caetano do Sul (USCS), São Caetano do Sul, SP, BrasilFaculdade São Leopoldo Mandic (SLMANDIC), Campinas, SP, BrasilUniversidade Nove de Julho (UNINOVE), São Paulo, SP, BrasilCentro Universitário São Camilo (CUSC), São Paulo, SP, BrasilUniversidade Nove de Julho (UNINOVE), São Paulo, SP, BrasilUniversidade Nove de Julho (UNINOVE), São Paulo, SP, BrasilIntrodução: A anemia falciforme é uma doença hereditária que altera o formato das hemácias. Em geral, os indivíduos afetados podem apresentar sintomas que variam de leves a graves. Embora não existam medicamentos que curem a condição, alguns tratamentos podem levar à cura em certos casos. No entanto, estes tratamentos apresentam riscos e não são adequados para todos os pacientes. Objetivos: Analisar e entender a dificuldade da universalidade do acesso à saúde para o tratamento e cura de adultos e crianças portadoras de anemia falciforme, por meio de uma revisão bibliográfica. Materiais e métodos: Foi proposta uma revisão qualitativa da literatura. Utilizou-se como base de dados pesquisas no BVSALUD e PUBMED. Como palavras-chave para a pesquisa, foram usados os seguintes termos: anemia; sickle cell; therapeutics; genetic therapy; barrier to access of health services; hematology; cell and tissue-based therapy. A seleção dos artigos foi realizada pelos integrantes em julho de 2024, os artigos selecionados foram publicados entre 2019 e 2024. Os idiomas dos artigos apurados são inglês e português, sendo todos analisados pelos membros da pesquisa. Não foi declarado nenhum conflito de interesse entre os integrantes. Resultados: Estudos investigam a terapia gênica, com RNA, e transplante de medula óssea (TMO) haploidêntico para tratar a doença falciforme. O TMO não mieloablativo com ciclofosfamida pós-transplante mostra-se promissor, curando até 95% das crianças e 90% dos adultos. No entanto, complicações relacionadas ao transplante ocorrem em mais de 50% dos pacientes e, além disso, apenas 10%-15% encontram um doador adequado. Em 2012, a taxa de falha do enxerto era de 40%, mas a adição de tiotepa ou o aumento da dose de irradiação para 400cGy elevou o enxerto para 90% sem aumentar a toxicidade, entretanto, 8% desenvolveram doença do enxerto contra hospedeiro. Ademais, terapias com RNA também apresentaram eficácia limitada e toxicidade, prejudicando a hematopoiese geral. Discussão: A anemia falciforme possui maior morbidade, e, com isso, a excelência de resultados é identificada, em sua maioria, em grupos de crianças e jovens adultos. Mathews et al. confirmam que pacientes nessa faixa etária, transplantados após o ano 2000 e com um doador compatível, têm pelo menos 95% de chance de cura. Apesar das terapias genéticas permanecerem vitais para a cura da anemia falciforme, dado as limitações das abordagens terapêuticas atuais, Brodsky e DeBaun (2019)1 destacam a necessidade de novas estratégias terapêuticas devido às arduidades em encontrar doadores compatíveis para transplante de medula óssea. Conclusão: A anemia falciforme apresenta desafios complexos no acesso a tratamentos eficazes, como o transplante de medula óssea haploidêntico e terapias genéticas. Embora promissores, esses tratamentos enfrentam desafios significativos, como a dificuldade em encontrar doadores compatíveis, complicações pós-transplantes e a toxicidade associada. É importante desenvolver novas estratégias terapêuticas acessíveis e eficazes para garantir que todos os pacientes possam receber tratamento adequado, visando melhorar a qualidade de vida dos respectivos pacientes.http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2531137924004188 |
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