Принципы использования рекомбинантных аденоассоциированных вирусов в исследованиях и терапии
Аденоассоциированные вирусы (AAV) прочно вошли в практику научных исследований в широком спектре обла- стей, от молекулярной биологии до физиологии. Они прошли путь от открытия их как вирусов в 1965 г. до широко используемо- го молекулярно-биологического инструмента на сегодняшний день. Исследова...
Saved in:
| Main Authors: | , |
|---|---|
| Format: | Article |
| Language: | English |
| Published: |
Федеральное государственное бюджетное научное учреждение «Федеральный исследовательский центр Институт цитологии и генетики Сибирского отделения Российской академии наук»
2024-12-01
|
| Series: | Письма в Вавиловский журнал генетики и селекции |
| Online Access: | https://pismavavilov.ru/wp-content/uploads/2024/12/005-Pisma-VJ_Marchenko.pdf |
| Tags: |
Add Tag
No Tags, Be the first to tag this record!
|
| _version_ | 1832594150323650560 |
|---|---|
| author | Марченко С.А. Ланшаков Д.А. |
| author_facet | Марченко С.А. Ланшаков Д.А. |
| author_sort | Марченко С.А. |
| collection | DOAJ |
| description | Аденоассоциированные вирусы (AAV) прочно вошли в практику научных исследований в широком спектре обла-
стей, от молекулярной биологии до физиологии. Они прошли путь от открытия их как вирусов в 1965 г. до широко используемо-
го молекулярно-биологического инструмента на сегодняшний день. Исследователей привлекает в них надежность, стабильная
экспрессия трансгена и низкая иммуногенность. Часто AAV становятся привлекательным средством доставки для генотерапии.
Все больше фармацевтических компаний запускают клинические испытания с использованием AAV в качестве доставки гено-
терапии. В 2023 г. Food and Drug Administration (FDA – Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных
средств, США) был одобрен препарат Roctavian для лечения гемофилии A на основе AAV. Прогресс в этой области навел нас
на мысль о его концептуальном обобщении и написании настоящей работы. В статье приведен анализ последних молекуляр-
но-биологических и биотехнологических решений для аденоассоциированной вирусной доставки, а также ее оптимизации на
животных моделях и способах сделать ее более направленной. Рассмотрены особенности серотипов аденоассоциированных
вирусов, особое внимание уделено их тропизмам к клеткам организма и генно-инженерным способам их изменения – направ-
ленной эволюции капсидов, использованию химерных капсидов, сшитых с рецепторами или одноцепочечными антителами
альпак. Существенным недостатком AAV является ограниченность кассеты – лишь 4.7 кб генного материала. В обзоре описа-
ны приемы увеличения переносимого генетического материала и осуществления трансдукции длинных по протяженности до
10 кб последовательностей кДНК; cобрана информация по проводимым клиническим испытаниям, в которых задействованы
AAV, а также охарактеризованы проблемы реализации доставки генов при применении AAV в терапии. |
| format | Article |
| id | doaj-art-83cbd18b41e84de8a9409ada5be646ba |
| institution | Kabale University |
| issn | 2686-8482 |
| language | English |
| publishDate | 2024-12-01 |
| publisher | Федеральное государственное бюджетное научное учреждение «Федеральный исследовательский центр Институт цитологии и генетики Сибирского отделения Российской академии наук» |
| record_format | Article |
| series | Письма в Вавиловский журнал генетики и селекции |
| spelling | doaj-art-83cbd18b41e84de8a9409ada5be646ba2025-01-20T03:52:48ZengФедеральное государственное бюджетное научное учреждение «Федеральный исследовательский центр Институт цитологии и генетики Сибирского отделения Российской академии наук»Письма в Вавиловский журнал генетики и селекции2686-84822024-12-0110420421510.18699/letvjgb-2024-10-24Принципы использования рекомбинантных аденоассоциированных вирусов в исследованиях и терапииМарченко С.А.0https://orcid.org/0000-0001-8141-7526Ланшаков Д.А. 1https://orcid.org/0000-0002-8482-1302Федеральный исследовательский центр Институт цитологии и генетики Сибирского отделения Российской академии наук, Новосибирск, Россия; Новосибирский национальный исследовательский государственный университет, Новосибирск, РоссияФедеральный исследовательский центр Институт цитологии и генетики Сибирского отделения Российской академии наук, Новосибирск, Россия; Федеральный исследовательский центр Институт цитологии и генетики Сибирского отделения Российской академии наук, Новосибирск, Россия; Новосибирский государственный медицинский университет, Новосибирск, Россия Аденоассоциированные вирусы (AAV) прочно вошли в практику научных исследований в широком спектре обла- стей, от молекулярной биологии до физиологии. Они прошли путь от открытия их как вирусов в 1965 г. до широко используемо- го молекулярно-биологического инструмента на сегодняшний день. Исследователей привлекает в них надежность, стабильная экспрессия трансгена и низкая иммуногенность. Часто AAV становятся привлекательным средством доставки для генотерапии. Все больше фармацевтических компаний запускают клинические испытания с использованием AAV в качестве доставки гено- терапии. В 2023 г. Food and Drug Administration (FDA – Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств, США) был одобрен препарат Roctavian для лечения гемофилии A на основе AAV. Прогресс в этой области навел нас на мысль о его концептуальном обобщении и написании настоящей работы. В статье приведен анализ последних молекуляр- но-биологических и биотехнологических решений для аденоассоциированной вирусной доставки, а также ее оптимизации на животных моделях и способах сделать ее более направленной. Рассмотрены особенности серотипов аденоассоциированных вирусов, особое внимание уделено их тропизмам к клеткам организма и генно-инженерным способам их изменения – направ- ленной эволюции капсидов, использованию химерных капсидов, сшитых с рецепторами или одноцепочечными антителами альпак. Существенным недостатком AAV является ограниченность кассеты – лишь 4.7 кб генного материала. В обзоре описа- ны приемы увеличения переносимого генетического материала и осуществления трансдукции длинных по протяженности до 10 кб последовательностей кДНК; cобрана информация по проводимым клиническим испытаниям, в которых задействованы AAV, а также охарактеризованы проблемы реализации доставки генов при применении AAV в терапии.https://pismavavilov.ru/wp-content/uploads/2024/12/005-Pisma-VJ_Marchenko.pdf |
| spellingShingle | Марченко С.А. Ланшаков Д.А. Принципы использования рекомбинантных аденоассоциированных вирусов в исследованиях и терапии Письма в Вавиловский журнал генетики и селекции |
| title | Принципы использования рекомбинантных аденоассоциированных вирусов в исследованиях и терапии |
| title_full | Принципы использования рекомбинантных аденоассоциированных вирусов в исследованиях и терапии |
| title_fullStr | Принципы использования рекомбинантных аденоассоциированных вирусов в исследованиях и терапии |
| title_full_unstemmed | Принципы использования рекомбинантных аденоассоциированных вирусов в исследованиях и терапии |
| title_short | Принципы использования рекомбинантных аденоассоциированных вирусов в исследованиях и терапии |
| title_sort | принципы использования рекомбинантных аденоассоциированных вирусов в исследованиях и терапии |
| url | https://pismavavilov.ru/wp-content/uploads/2024/12/005-Pisma-VJ_Marchenko.pdf |
| work_keys_str_mv | AT marčenkosa principyispolʹzovaniârekombinantnyhadenoassociirovannyhvirusovvissledovaniâhiterapii AT lanšakovda principyispolʹzovaniârekombinantnyhadenoassociirovannyhvirusovvissledovaniâhiterapii |